Σχεδόν 60 νέα μόρια ενέκρινε την προηγούμενη χρονιά ο FDA καταρρίπτοντας όλα τα προηγούμενα ρεκόρ. Σημειώνεται ότι το 2017 ο FDA ενέκρινε 46 φάρμακα όπως και το 2015. Ωστόσο, πέρσι σημειώθηκε περαιτέρω αύξηση των νέων εγκρίσεων σε καινούργιες χημικές ουσίες επιβεβαιώνοντας την αποφασιστικότητα του FDA για επιτάχυνση διαδικασιών έγκρισης των ορφανών σκευασμάτων.
Πολύ πιο σημαντικό θέμα από τη συνολική ποσότητα των εγκρίσεων όμως είναι η ποιότητα των νέων φαρμάκων, σύμφωνα με τον Επίτροπο του Οργανισμού Scott Gottlieb. Σε δηλώσεις του τόνισε ότι, “Τα είδη καινοτομίας που βλέπουμε τώρα είναι πιο στοχευμένα σε σχέση με τις σημαντικές ιατρικές ανάγκες και πολύ πιο αποτελεσματικά”, συμπληρώνοντας ότι πολύ πάνω από το ήμισυ των νέων εγκρίσεων αφορούσαν σπάνιες ασθένειες.
Αυτό περιλαμβάνει το ravulizumab της Alexion για μια σπάνια και απειλητική για τη ζωή ασθένεια του αίματος, η οποία σύμφωνα με τον FDA θα “αλλάξει τον τρόπο θεραπείας των ασθενών με PNH”. Το σκεύασμα πρέπει να χορηγείται μία φορά μόνο κάθε οκτώ εβδομάδες, ενώ τα τρέχοντα φάρμακα χορηγούνται κάθε δύο εβδομάδες.
Τις τελευταίες ημέρες του περασμένου έτους εγκρίθηκε επίσης το tagraxofusp της Stemline Therapeutics – το πρώτο φάρμακο για τα σπάνια νεοπλάσματα καρκίνου βλαστικού πλασματοκυτταρικού δενδριτικού καρκίνου (BPDCN) – και το calaspargase pegol της Servier, για την οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία που επεκτείνει επίσης το διάστημα δοσολογίας για τους ασθενείς.
Άλλες σημαντικές εγκρίσεις ήταν το patisiran που έγινε η πρώτη θεραπεία παρεμβολής στο RNA (RNAi), το amifampridine της Catalyst Pharma για το μυασθενικό σύνδρομο Lambert-Eaton (LEMS), το emapalumab του Novimmune για την πρωτογενή αιμοφαγοκυτταρική λεμφοιστεοκυττάρωση HLH), το cemiplimab της Regeneron / Sanofi για το δερματικό καρκίνωμα των πλακωδών κυττάρων (CSCC) και το tecovirimat της SIGA Technologies για την ευλογιά.
Υπήρξε επίσης μια σειρά φαρμάκων με νέους μηχανισμούς δράσης, συμπεριλαμβανομένων τριών αναστολέων CGRP για την πρόληψη της ημικρανίας από την Amgen, Teva και Eli Lilly – καθώς και τον αναστολέα IDH1 (ivosidenib) για την οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) του Agios Pharma, το moxetumomab pasudotox της AstraZeneca για τη λευχαιμία των τριχωτών κυττάρων και το ibalizumab για ανθεκτικές λοιμώξεις από τον ιό HIV, της TaiMed Biologics.
Αξίζει να αναφερθεί και η λαροτρεκτινίμπη, της Lox / Bayer που έγινε το δεύτερο φάρμακο που εγκρίθηκε με βάση ένα βιοδείκτη για διάφορους τύπους όγκων αλλά και η κανναβιδιόλη για την θεραπεία επιληψίας από την GW Pharma , που είναι το πρώτο φάρμακο με βάση την κάνναβη που εγκρίθηκε από τον FDA.
Η έγκριση των θεραπειών για τον καρκίνο των ιστών που βασίζονται σε βιοδείκτες αναμένεται να είναι μια αναδυόμενη τάση τα επόμενα χρόνια, ενώ η χαλάρωση των κανονισμών γύρω από την κάνναβη για ιατρικές χρήσεις ανοίγει αυτό που ορισμένοι αναλυτές προβλέπουν ότι θα είναι μια αγορά πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων.